全球首款基因编辑疗法获FDA批准治疗镰状细胞病 用于治疗镰状细胞病

用于治疗镰状细胞病。全球为数百万遗传病患者带来新希望。首款这项突破性进展标志着基因治疗从实验室走向临床应用迈出关键一步，基因该疗法通过编辑患者自身的编辑病造血干细胞，疗法镰状 来源：路透社报道 美国食品药品监督管理局（FDA）近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的批准疗法，从而缓解疼痛和贫血症状。治疗临床试验显示，细胞超过90%的全球患者在治疗后一年内未出现严重疼痛危机。使其产生正常血红蛋白，首款